--- title: "UE dopuściła pierwszy lek dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią" description: "Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku NEZGLYAL dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią. Wyjaśniamy, kogo obejmuje decyzja, na jakich danych ją oparto i kiedy terapia może być dostępna w Europie." publisher: "Najnowsze Informacje" language: "pl-PL" canonical_url: "https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia" markdown_url: "https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia/index.md" date_published: "2026-09-28T16:18:45.522Z" date_modified: "2026-09-28T16:18:51.768Z" author: "Redakcja" category: "Zdrowie" tags: - "cald" - "choroby rzadkie" - "neurologia" - "leki" - "badania kliniczne" source_url: "https://www.news-medical.net/news/20260926/European-Commission-grants-marketing-authorizatione280affor-NEZGLYALc2ae-(leriglitazone)-the-first-pharmacological-treatment-approved-for-cerebral-adrenoleukodystrophy-(cALD)-a-rare-neurodegenerative-disease.aspx" source_name: "News Medical" image_url: "https://najnowsze-informacje.pl/api/media/file/zdrowie-unsplash-1790445708081.jpeg" image_alt: "a young child is being examined by a doctor" image_credit: "© CDC / Unsplash" image_credit_url: "https://unsplash.com/@cdc" --- # UE dopuściła pierwszy lek dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią > Komisja Europejska dopuściła NEZGLYAL do obrotu jako pierwszy lek dla chłopców z cALD w wieku 2-12 lat z określonym typem zmian mózgowych. ## Kluczowe informacje - NEZGLYAL jest pierwszym farmakologicznym leczeniem cALD zatwierdzonym w Unii Europejskiej. - Wskazanie obejmuje chłopców w wieku 2-12 lat z mózgowymi zmianami niewykazującymi wzmocnienia po gadolinie. - Decyzję oparto na badaniu NEXUS1 oraz dodatkowych danych z programów umożliwiających leczenie w ramach compassionate use. - Pierwszy europejski start sprzedaży zapowiedziano w Niemczech, po zakończeniu negocjacji refundacyjnych planowane są kolejne rynki. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu preparatu NEZGLYAL, zawierającego leriglitazon, dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią, czyli cALD. Wskazanie obejmuje pacjentów w wieku od 2 do 12 lat, u których występują zmiany mózgowe niewykazujące wzmocnienia po gadolinie. Według komunikatu firm Neuraxpharm Group i Minoryx Therapeutics jest to pierwsze farmakologiczne leczenie cALD zatwierdzone w Unii Europejskiej. ## Kogo obejmuje decyzja Komisji Europejskiej Pozwolenie wydano w trybie określanym jako dopuszczenie w wyjątkowych okolicznościach. Zakres decyzji jest konkretny: dotyczy chłopców w wieku 2-12 lat z cALD i zmianami mózgowymi bez wzmocnienia po gadolinie. NEZGLYAL jest lekiem przyjmowanym doustnie raz dziennie. Leriglitazon opisano jako substancję przenikającą do mózgu i działającą jako selektywny agonista PPAR gamma. W komunikacie terapię przedstawiono jako nieinwazyjną opcję modyfikującą przebieg choroby. - Grupa docelowa: chłopcy z cALD w wieku 2-12 lat. - Warunek dotyczący zmian: zmiany mózgowe niewykazujące wzmocnienia po gadolinie. - Sposób podawania: lek doustny, stosowany codziennie. - Podstawa decyzji: wyniki badania fazy 2/3 NEXUS1 oraz dodatkowe dane z programów compassionate use. ## cALD to szybko postępująca choroba mózgu Mózgowa adrenoleukodystrofia jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną, która charakteryzuje się powstawaniem demielinizujących zmian w mózgu. Zmiany mogą postępować szybko i prowadzić do ostrego pogorszenia neurologicznego, a w opisie choroby wskazano także ryzyko zgonu w ciągu trzech do czterech lat. cALD jest agresywną postacią adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X, znanej jako X-ALD. Częstość występowania X-ALD oszacowano na około 6-8 przypadków na 100 tysięcy żywych urodzeń. ## Jakie dane stały za zatwierdzeniem leku Decyzję Komisji Europejskiej oparto na wynikach badania fazy 2/3 NEXUS1 oraz dodatkowych danych z rzeczywistej praktyki klinicznej, zebranych w ramach programów umożliwiających stosowanie terapii przed pełnym zakończeniem procesu rejestracyjnego. Udostępniony komunikat nie podaje liczby uczestników, szczegółowych wyników dotyczących skuteczności, profilu bezpieczeństwa ani długości obserwacji. Na tej podstawie nie można samodzielnie ocenić pełnego bilansu korzyści i ryzyka leczenia. Oznaczenie dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach należy więc odczytywać w kontekście dalszego gromadzenia danych. Program rozwoju leriglitazonu jest kontynuowany. Zakończono rekrutację do badania fazy 3 CALYX2, obejmującego dorosłych mężczyzn z cALD i zmianami wzmacniającymi się po gadolinie. Trwa także badanie fazy 2a TREE3 u dzieci z zespołem Retta. Według komunikatu odczyty z tych projektów są oczekiwane odpowiednio na początku 2028 roku oraz do końca 2026 roku. Mają one dostarczyć kolejnych danych dotyczących stosowania substancji w innych grupach pacjentów i wskazaniach. Pozwolenie obowiązuje we wszystkich 27 państwach Unii Europejskiej, a także w Norwegii, Islandii i Liechtensteinie. Pierwszego wprowadzenia leku na rynek europejski oczekuje się w Niemczech do końca roku. Kolejne uruchomienia sprzedaży będą zależeć od zakończenia krajowych negocjacji dotyczących refundacji. Neuraxpharm analizuje także ścieżki dostępu dla kwalifikujących się pacjentów. Firmy poinformowały, że na podstawie umowy licencyjnej Neuraxpharm będzie odpowiadać za komercjalizację produktu w Europie. ## Wyjaśnienie pojęć ### [mózgowa adrenoleukodystrofia](https://najnowsze-informacje.pl/definicje/mozgowa-adrenoleukodystrofia) Rzadka i szybko postępująca choroba neurodegeneracyjna, w której w mózgu powstają zmiany demielinizacyjne. ### [agonista PPAR gamma](https://najnowsze-informacje.pl/definicje/agonista-ppar-gamma) Substancja aktywująca receptor PPAR gamma. Leriglitazon został opisany jako selektywny agonista tego receptora. ### [adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X](https://najnowsze-informacje.pl/definicje/adrenoleukodystrofia-sprzezona-z-chromosomem-x) Rzadka choroba, której agresywną postacią dotyczącą mózgu jest cALD. ## Źródło pierwotne [News Medical](https://www.news-medical.net/news/20260926/European-Commission-grants-marketing-authorizatione280affor-NEZGLYALc2ae-(leriglitazone)-the-first-pharmacological-treatment-approved-for-cerebral-adrenoleukodystrophy-(cALD)-a-rare-neurodegenerative-disease.aspx) --- ## Informacje do cytowania - **Autor:** Redakcja - **Data publikacji:** 2026-09-28T16:18:45.522Z - **Ostatnia aktualizacja:** 2026-09-28T16:18:51.768Z - **Kategoria:** Zdrowie - **Adres kanoniczny:** [https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia](https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia) - **Wersja Markdown:** [https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia/index.md](https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia/index.md) **Sugerowane cytowanie:** > Najnowsze Informacje, „UE dopuściła pierwszy lek dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią”, 2026-09-28, https://najnowsze-informacje.pl/zdrowie/ue-dopuscila-pierwszy-lek-dla-chlopcow-z-mozgowa-adrenoleukodystrofia