W Chinach ponownie ujawniono z opóźnieniem informację o śmierci dziecka uczestniczącego w badaniu terapii opartej na edycji genów. Według materiału STAT jest to drugi taki opóźniony raport, a sprawa zwiększa krytykę modelu badań, w którym chińskie szpitale mogą rozpoczynać projekty bez nadzoru rządowych organów regulacyjnych. Przekazane informacje nie pozwalają stwierdzić, czy zgon był związany z badaną terapią.
Badanie HuidaGene miało sprawdzić terapię CRISPR
W centrum materiału znajduje się chiński startup HuidaGene, który rozwijał terapię dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Podczas ubiegłorocznego sympozjum Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej w Nowym Orleanie prezes firmy Alvin Luk przedstawił dane z jednego z pierwszych na świecie badań sprawdzających, czy edycja genów CRISPR może pomóc w leczeniu tej ciężkiej choroby. Podobne próby w Stanach Zjednoczonych napotkały problemy techniczne, natomiast chiński projekt posuwał się szybciej dzięki lokalnej ścieżce regulacyjnej.
Wyniki dotyczące dwóch pierwszych pacjentów nie były przekonujące. Z przedstawionych danych nie wynikało jasno, czy terapia w ogóle zadziałała, choć Luk oceniał, że wskazują one na możliwą korzyść. Firma zapowiadała następnie sprawdzenie wyższej dawki, licząc na wyraźniejszy efekt.
Piętnaście miesięcy bez nowych komunikatów
Po prezentacji HuidaGene przestała publicznie informować o badaniu. Przez 15 miesięcy nie wydała żadnego nowego komunikatu. Latem ubiegłego roku ze stanowisk odeszli Alvin Luk oraz dyrektor technologiczny TJ Cradick, amerykański menedżer związany wcześniej z branżą edycji genów. W lutym wpis w rejestrze badań zaktualizowano, oznaczając projekt jako zakończony, ale nie wyjaśniono, co stało się z pozostałymi uczestnikami.
Pytania o przejrzystość i bezpieczeństwo
Po wielomiesięcznym dochodzeniu i serii pytań skierowanych do firmy HuidaGene wydała w środę aktualizację. To właśnie opóźnienie informacji o śmierci dziecka ponownie skierowało uwagę na przejrzystość i bezpieczeństwo badań prowadzonych w ramach mniej restrykcyjnej ścieżki. Samo oznaczenie badania jako zakończonego w rejestrze nie wyjaśnia jego wyników ani losów uczestników. Do oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii potrzebne są pełne dane dotyczące przebiegu projektu, a przekazany materiał nie zawiera szczegółów całej środowej aktualizacji.
