UE dopuściła pierwszy lek dla chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią
Redakcja••3 min czytania
Źródło: unsplash.com/photos/fx9RJgZYRUE
Kluczowe informacje
- NEZGLYAL jest pierwszym farmakologicznym leczeniem cALD zatwierdzonym w Unii Europejskiej.
- Wskazanie obejmuje chłopców w wieku 2-12 lat z mózgowymi zmianami niewykazującymi wzmocnienia po gadolinie.
- Decyzję oparto na badaniu NEXUS1 oraz dodatkowych danych z programów umożliwiających leczenie w ramach compassionate use.
- Pierwszy europejski start sprzedaży zapowiedziano w Niemczech, po zakończeniu negocjacji refundacyjnych planowane są kolejne rynki.
